Vandaag zullen het Duchenne Parent Project en de behandelaren van Duchenne spierziekte een petitie aanbieden aan de Vaste Kamercommissie VWS. Zij willen hun bezorgdheid uiten over de huidige situatie in Nederland waarbij het vaak onnodig lang duurt voor patiënten met levensbedreigende zeldzame ziekten toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen. Na Europese goedkeuring van een nieuw geneesmiddel door de European Medicines Agency kan het nog jaren duren voordat Nederlandse patiënten deze geneesmiddelen kunnen gebruiken. Daarmee gaat kostbare tijd verloren, tijd die deze patiënten niet kunnen missen. In veel andere Europese landen, en niet alleen in de rijkere landen zoals Duitsland en Frankrijk maar ook in landen als Turkije, Griekenland, Portugal en Hongarije, bestaan speciale regelingen waardoor snelle toegang voor deze patiënten is gewaarborgd.

Daarnaast zijn de in Nederland gebruikelijke procedures voor beoordeling van geneesmiddelen niet goed toepasbaar voor weesziekten, onder anderen door de kleinere aantallen patiënten en de nu beschikbare uitkomstmaten. Daarom roepen Duchenne ouders en patiënten de Tweede Kamer op om toe te zien op een wettelijk kader wat waarborgt dat zodra de European Medicines Agency toestemming geeft voor toegang tot nieuwe weesgeneesmiddelen voor patiënten met tot op heden niet medicamenteus behandelbare ziektes, de Nederlandse overheid daar op passende wijze vervolg aan geeft. Enerzijds door invoering van een Temporary Authorisations for Use (ATU) mogelijkheid en anderzijds door beoordelingsinstituten als het Zorginstituut te laten werken met voor weesgeneesmiddelen reële beoordelingskaders. Daarnaast vragen zij om te realiseren dat in vroeg stadium overleg plaatsvindt tussen overheid en industrie, waarbij deze beide partijen opgeroepen worden om niet alleen naar elkaar te wijzen maar als verantwoordelijke volwassenen partijen te zorgen voor ernstig zieke kinderen door snel tot een overeenstemming te komen over onder meer de effectiviteit en de prijs van nieuwe weesgeneesmiddelen en geen kostbare tijd verloren gaat.

Ziekte van Duchenne: De ziekte van Duchenne is een zeldzame, zeer ernstige, progressieve, genetische en fatale aandoening bij kinderen, adolescenten en jong volwassenen. Kinderen met Duchenne spierdystrofie verliezen door geleidelijk spierkrachtverlies het vermogen om zelfstandig te lopen en worden op een jonge leeftijd rolstoelafhankelijk, waarna ze geleidelijk hun arm- en zelfstandige zitfunctie verliezen en uiteindelijk volledige afhankelijk  zijn van hulp van derden en verpleging. Patiënten overlijden uiteindelijk in hun late tienerjaren of vroege volwassenheid als gevolg van de afbraak van hart- en ademhalingsspieren. Vooralsnog is er geen adequate behandeling is voor de ziekte van Duchenne en dat bestaande medische interventies vooral gericht zijn op het verlichten van de symptomen.